基因工程药物的综述(3)

欣生由中国和古巴合资合作兴建的百泰生物药业有限公司研制，是两国在生物医药领域长期合作的一项重大成果。此前，基因重组人源化单克隆抗体药物的技术和工艺主要被少数几个发达国家掌握，尤其是抗体人源化技术和哺乳动物细胞规模化培养技术。泰欣生的研制成功，中国第一次在大规模哺乳动物细胞培养药物生产领域拥有了自主1业技术产权，必将大大提升中国牛物医药的产业化水平。

2．3 基因工程药物的研究方向

基因工程药物最理想的靶标体现细胞功能的蛋白质既是传统药物作用的靶标，时至今日仍然是蛋白质组计划寻求的药物靶。然而，人体细胞约有10万种功能基因，能产生约100万种蛋白质，鉴于阐明如此浩大数量的蛋白质，和动态变化的蛋白质组以及网络式关联的蛋白质问相互作用非常困难，以蛋白质为药物靶标、从蛋白质的相互作用中遴选出功能蛋白作用靶，研发生物药物面临着巨大挑战。基因工程药物则主要针对功能基因组、和基因转录本mRNA等两类生物大分子。从基因DNA和转录本mRNA结构上看，基因DNA和组蛋白等因为形成复杂结构，使得小分子药物可及性差；另外反基因技术中，基因剔除方法目前还仅仅处在实验室的细胞株以及动物模型实验阶段，尚不能预见未来是否能应用于疾病治疗；三螺旋成寡核苷酸(TFO)和针对启动子区序列的诱骗(decoy)序列寡核苷酸，虽然可以阻止转录因子同基因启动子结合，从而阻止基因转录表达，但因为启动子序列一般为细胞功能基因所共有，所以他们不能特异消除某种基因表达，因此，以反基因组DNA为药物靶标的反基因药物离应用尚有较大差距。相比之下，基因转录本mRNA的结构最为简单，同时在数量上又远远少于蛋白质，目前所见的基因药物大多数为反mRNA药物。在此领域的研究日新月异，新思路、新技术方法不断涌现。研究功能基因mRNA的结构，发展针对mRNA的各种核酸药物：即反义寡核苷酸、特异水解基因mRNA的核酸酶以及具有干扰作用的双键RNA(siRNA)是目前研究基因药物的最佳策略之一。

2．4 基因工程药物的开发方法

现有研制和生产基因工程药物的方法，是利用DNA重组技术生产蛋白质，对于蛋白新药的发现仍然局限于常规药物的发现模式，一个基因工程新药的产生是依靠对天然蛋白因子的结构改造后得到，只有那些人体内较高表达的蛋白质才较大可能地被发现和生产。过去新药发现过程大多数是随机的、偶然的和被动的，如阿司匹林、磺胺及青霉素药物等。分子生物学及基因克隆技术的出现改变了药物研究的途径，具体表现在：(1)基因克隆和体外表达

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