第十四章 遗传病的治疗
遗传病的治疗包括传统治疗和基因治疗两种方法，手术治疗、药物治疗、饮食疗法是遗传病的治疗的传统方法，这些方法可以取得一定疗效，但不能根治。而基因治疗是运用重组DNA技术，将具有正常基因及其表达所需的序列导入到病变细胞或体细胞中，以替代或补偿缺陷基因的功能，或抑制基因的过度表达，从而达到治疗遗传性或获得性疾病的目的，是治疗遗传病的理想方法。目前，遗传病的基因治疗有了突破性的进展，但也存在许多问题。
本章详细介绍了各种传统的遗传病治疗的方法和技术，并重点介绍了基因治疗的方法、策略、常用技术、应用、问题和展望等问题。
一、基本纲要
1．掌握遗传病的治疗原则。
2．掌握遗传病基因治疗的基本概念。
3．掌握基因治疗的策略及转基因治疗的技术考虑。 4．熟悉基因治疗的临床应用。 5．熟悉转基因治疗的问题与风险性。 6．了解传统的遗传病的治疗方法。
二、习 题
（一）选择题（A 型选择题）
1．由于分子遗传学的飞速发展，遗传病的治疗有了突破性的进展，已从传统的手术治疗、饮食方法、药物疗法等跨入了 。
A．基因治疗 B．手术与药物治疗 C．饮食与维生素治疗 D．蛋白质与糖类治疗 E．物理治疗
2．由于成功的同种异体移植可以持续提供所缺乏的酶或蛋白质，因此，对于某些先
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天性代谢病进行器官移植而达到治疗目的，所以这种移植又称 。 A.器官移植 B.组织移植 C.细胞移植 D.蛋白移植 E酶移植 3．目前能采用症状前药物治疗的疾病是
A.甲状腺功能低下 B.苯丙酮尿症 C.枫糖尿症 D.同型胱氨酸尿症或半乳糖血症 E.以上都是 4．目前，遗传病的手术疗法主要包括 。
A．手术矫正和器官移植 B．器官组织细胞修复
C．克隆技术 D．推拿疗法 E．手术的剖折 5．目前，饮食疗法治疗遗传病的基本原则是 。
A．少食 B．多食肉类 C．口服维生素 D．禁其所忌 E．补其所缺
6．通过特定的方法如同源重组或靶向突变等对突变的DNA进行原位修复,将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留，就称其为 。 A．基因修正 B．基因转移 C．基因添加 D．基因复制 E．基因突变
7．假如在基因治疗时仅仅将正常的DNA导入细胞而不替换掉有缺陷的基因，从而使细胞的功能恢复正常，就称其为 。
A．基因修正 B．基因转移 C．基因添加 D．基因复制 E．基因突变
8．对于缺陷型遗传病患者进行体细胞基因治疗，可以采用的方法为 。
A．SSCP B．基因添加 C．三螺旋DNA技术 D．反义技术 E．cDNA杂交
9．去除整个变异基因，用有功能的正常基因取代之，使致病基因得到永久地更正的策略称为 。
A．基因替代 B．基因转移 C．基因修正 D．基因复制 E．基因突变
10．对有些遗传病是因为某些酶缺乏而不能形成机体所必需的代谢产物，如给予补充，即可使症状得到明显的改善，达到治疗目的，即称 。
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A．添加 B．补缺 C．基因突变 D．基因修正 E．cDNA
11．外源基因克隆至一个合适的载体，首先导入体外培养的自体或异体的细胞，经筛选后将能表达外源基因的受体细胞重新输回受试者体内称之为 。 A．直接活体转移 B．回体转移 C．间体转移 D．导入 E．移植
12．将正常基因转移到患者的生殖细胞中而使之发育成一个正常的个体称为 。
A．体细胞基因治疗 B．生殖细胞基因治疗 C．胚胎细胞的基因治疗 D．胚胎组织细胞基因治疗 E．胎儿的基因治疗
13．将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能或使原有的功能得到加强称之为 。
A．基因突变 B．基因增强 C．基因复制 D．基因转移 E．基因互补
14．将含有外源基因的重组病毒、脂质体或裸露的DNA直接导入体内称之为 。
A．直接活体转移 B．回体转移 C．间体转移 D．导入 E．移植 15．遗传病治疗不包括下列 方面。
A．针对突变基因的生殖细胞基因的修饰与改善 B．针对突变基因转录的基因表达调控 C．蛋白质功能的改善
D．在代谢水平上对代谢底物或产物的控制 E．临床水平的内、外科治疗以及心理治疗等
16．当遗传病发展到已出现各种临床症状尤其是器官组织已出现了损伤，应用外科手术的方法对病损器官进行 。
A．切除 B．修补 C．替换 D．克隆方法 E．细胞转导
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17．下列 病症，如能通过筛查在症状出现前做出诊断、及时治疗可获得最佳效果。
A．半乳糖血症 B．糖原储积症 C．苯丙酮尿症 D．血红蛋白病 E．甲状腺肿瘤 18．药物治疗的原则不包括 。
A．去其所余 B．补其所缺 C．用其所余 D．食其所需 E．取其所劣 19．补其所缺临床治疗方法是 。
A．应用鳌合剂 B．应用促排泄剂 C．应用酶制剂 D．血浆置换或血浆过滤 E．平衡清除法
20．酶补充疗法目前采用将纯化酶制剂装入载体后再输入给患者的办法，用的载体是使载体所带的酶逐渐释放，发挥治疗作用，提高疗效。常用的载体是 。 A．蛋白质 B．糖蛋白 C．红细胞胞影 D．反转录酶 E．质粒
21．饮食疗法治疗遗传病的原则是 。
A.去其所余 B.禁其所忌 C.补其所缺 D.用其所余 E.取其所劣
22. 对因酶缺乏而造成的底物或中间产物堆积的患者正确的治疗方法是 。
A．制定特殊的食谱或配以药物 B．增加底物或中间产物的摄入 C．使用诱导酶活性的药物 D．多食水果 E．多用维生素治疗
23．基因治疗的策略不包括 。
A．基因修正 B．基因替代 C．基因增强 D．基因缺失 E．基因抑制和基因失活 24．基因抑制是 。
A．导入外源基因去干扰 B．抑制基因表达C．导入蛋白质基因 D．导入原核细胞 E．抑制有害的基因表达 25. 基因失活是 。
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A．导入外源基因去干扰 B．抑制基因表达 C．导入蛋白质基因 D．导入原核细胞 E．抑制有害的基因表达 26．目前进行的基因治疗属于 。
A．生殖细胞基因治疗 B．原核细胞基因治疗 C．cDNA基因治疗 D．体细胞基因治疗 E．胎儿基因治疗 27．目前常用的基因转移方法是 。
A．物理 B．药学 C．生物学 D．数学 E．化学 28．不是基因治疗的必要条件是 。
A．选择合适的疾病 B．掌握该病分子缺陷的本质 C．矫正遗传病的治疗基因得到克隆 D．克隆基因的有效表达 E．有可利用的动物模型
29．下列 疾病不能进行基因治疗。
A．癌症 B．心血管病 C．呼吸疾病 D．营养不良 E．神经性疾病 30．转基因治疗的技术考虑不包括 。
A．靶细胞选择 B．临床实践 C．载体选择 D．被转基因在靶细胞中具有适当的表达效率 E．被转基因的表达必须受到严格调控等
31．目前用于转基因的载体有许多，在选择载体时，不需要考虑的是 。
A．载体对机体的毒性 B．载体所携带的转录启动子启动转录的效率 C．载体对靶细胞的转染效率 D．载体本身的大小 E．载入的DNA在细胞中的作用 32．不属于遗传病的治疗方法是 。
A．外科治疗 B．内科治疗 C．基因治疗 D．饮食治疗 E．组织胚胎治疗 33．对肿瘤的基因治疗是 。
A．对免疫细胞的修饰 B．对肿瘤细胞的修饰
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